「iPS創薬 治験で初の効果―慶大チーム ALS患者で確認」という記事が朝日新聞朝刊に載っていた。昨日の夜のニュースでも報道されていたので各紙が取り上げているだろう。これは、ビックニュースだ。iPS細胞を用いた臨床研究は幾つか緒についている。神経疾患については、岡野さんたちの慶応のグループが先行しているのは既にこのブログでも紹介したと思う。ビッグニュースなので、記憶と記録のために概要を紹介する。神宮司美玲さんの署名記事だ。
＜慶応大の研究チームは５月20日、難病の筋委縮性側索硬化症（ALS)の人にパーキンソン病の薬を使うと、病気の進行を約7カ月遅らせる可能性があるとする治験の結果を発表した。iPS細胞を使って発見した薬で、実際の患者で効果を確認した。今後、追加の治験の必要性などを検討して、早めの承認申請を目指す。＞
これは凄いニュースだと思う。患者のiPS細胞を薬の研究開発に生かす「iPS創薬」で見つけた薬が、治験で有効と確認できたのは世界で初めてとのことである。薬の名前は、パーキンソン病の薬「ロピ二ロール塩酸塩」というんだと言う。
＜慶応のチームは、ALSの人のiPS細胞からつくった神経の細胞で、病気の状態を再現させることに成功した。さまざまな病気に使われる約1230種類の薬で効果を試し、この薬がALSに有効な可能性があるとして、2018年に治験を始めた。
治験には発症して５年以内で、多少の介助があれば日常生活が可能な43～79歳の20人が参加した。最初の半年間は13人が薬を、7人んが偽薬を飲んだ。その後の半年間治験を継続できた17人全員が薬を飲んだ。
その結果、薬を１年間続けて飲んだ人では、一人で歩けなかったり、物ののみ込みが難しくなったりするなどの状態になるまでの日数の中央値は約50週と、偽薬から始めた人よりも195日長くなった。副作用などの理由で途中で止めた人はいなかった。＞
なるほど、この治験の結果は凄い。「偽薬から始めたひとよりも195日ながくなった」ということは、半年以上も症状の悪化を遅らせることができたことになる。このよな、治験における、偽薬を使う使わないはどうして選別すのだろう。RCT（Rndomized Controlled Traial）とは違うんだが、このような治験は実際に実行されているんだ。
＜コメント＞ iPS細胞の臨床応用は明るい話題だな。
