＜iPSで難病の仕組み解明ー拡張型心筋症「遺伝子治療が有望」（阪大グループ）の記事が出ていた。６月２日の朝日新聞夕刊だ。拡張型心筋症といえば、治療法がない難病の一つだと思っていた。画期的な記事なので、瀬川茂子さんの記事から引用して概要を、記録する。
大阪大学の研究グループは、心筋症の患者の遺伝子を解析した。10代で発病し重症化した患者でｈｓ、「デモスグレイン２」と呼ばれる遺伝子の異常が見つかった。遺伝子異常と病気の仕組みを探るために、患者の細胞から、さまざまな細胞になれるiPS細胞を作った。iPS細胞を心筋細胞にして調べると、細胞どうしの結びつきが異常になっており、不整脈を起こし収縮する力も弱いことがわかった。
そこで、遺伝子を効率よく改変できるゲノム編集技術を使い、患者iPS細胞の遺伝子修復を試みた。二つあるデモスグレイン２遺伝子はともに働かなくなっていたが、一方を修復したところ、不整脈を防ぎ、収縮する力も戻った。
次に、正常な遺伝子を組み込んだウイルスを、患者iPS細胞からつくった心筋細胞に感染させた。遺伝子からたんぱ質ができると、収縮する力が戻ることがわかり、遺伝子治療が有望なことを示した。グループの肥後修一朗特任准教授は、「治療が難しい心筋症は、個別に原因を解析していくことが必要だ」と話している、とのことだ。
＜コメント＞この研究って、まだ一般臨床には至っていにようだ。「専門誌に発表した」と記事に書いてある。なんという、専門誌なんだ。具体的に示してくれないと分からない。まだ、時期尚早の記事のように思える。注目はしていきたい。
